研究人员证明,经过编辑的指令可以通过两种所谓的突变转录因子stemin和yap5sa的协同作用,增加从小鼠心脏分离的心肌细胞的复制。这些实验是在体外组织培养皿上进行的。本质上,这样做是为了让再生能力较弱的心肌细胞转变成更像干细胞的状态,以便它们能够再生和增殖。休斯顿大学生物学家罗伯特·施瓦茨(RobertSchwartz)说:“以前没有人能够做到这一点。我们认为这项技术可能会成为人类的治疗手段。”在组织培养皿和活体小鼠实验中,stemin可使心肌细胞具有干细胞样特性,yap5sa可促进心脏的生长和心肌细胞的复制。
研究小组表示,这一过程“改变了游戏规则”;使用活体小鼠,在注射突变转录因子stemin和yap5sa后24小时内,心肌细胞核至少复制了15次。“当这两种转录因子被注射到患有心肌梗死的成年小鼠心脏中时,结果令人震惊。”Schwartz说,实验表明心肌细胞在一天内迅速增殖,在接下来的一个月里,心脏恢复到几乎正常的泵送功能,几乎没有疤痕。研究人员报告,添加到细胞中的合成mRNA在几天内消失,就像我们身体中产生的mRNA一样。这使得这项新技术比基因治疗过程具有优势,基因治疗过程一旦开始就无法轻易停止或移除
这种方法能否成功应用于人类尚待观察,将需要多年的研究才能将其转化为有效的治疗方法,但研究团队对此非常有信心。